Hướng dẫn toàn diện về chỉnh sửa gene.
★
Menu
Trang chủ Tìm hiểu Tin tức
Khám phá Các công nghệ Các bệnh Các phương pháp điều trị Thử nghiệm lâm sàng Các công ty Các nhà khoa học Các gene Nghiên cứu Tổ chức / Cơ sở
Ngoài y học Nông nghiệp Đạo đức Đầu tư Bản đồ thế giới
Tìm hiểu & Công cụ Bắt đầu tại đây Bảng thuật ngữ A–Z So sánh các công nghệ Dòng thời gian Danh sách & Xếp hạng AI Agents ★ Đã lưu API
Giới thiệu Về chúng tôi Phương pháp Nguồn dữ liệu Chính sách biên tập Liên hệ Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm

Chế độ xem có hướng dẫn
Mới làm quen với di truyền học? Chúng tôi giải thích mọi thuật ngữ ngay khi bạn duyệt, bằng ngôn ngữ dễ hiểu. Cùng nội dung đó, nhưng có phần hỗ trợ tích hợp sẵn.

Góc nhìn chuyên gia
Bạn đã hiểu về sinh học rồi. Chỉ cần nội dung, gọn gàng và súc tích, không có giải thích thêm. Đây là chế độ xem mặc định.

Ngôn ngữ giao diện
Chế độ sáng
A lone figure before a wall of streaming light

Bản đồ cuộc cách mạng chỉnh sửa gene

CRISPR Decoded

Khám phá các công nghệ, phương pháp điều trị, bệnh tật, nhà khoa học, công ty, thử nghiệm lâm sàng và những phát kiến đang định hình tương lai của y học di truyền.

15 treatments tracked 14 clinical trials Tài liệu tham khảo giáo dục · chỉ dành cho nghiên cứu · không bao giờ là tư vấn y tế
You are in Guided View. Terms are explained as you go, and every page opens with a plain-language summary before the technical detail. Switch back to Expert View from the menu at any time.

Bắt đầu từ nơi bạn thực sự đang đứng

Trang web này được viết cho nhiều đối tượng độc giả rất khác nhau cùng một lúc. Mỗi cánh cửa dưới đây dẫn vào cùng một cơ sở dữ liệu từ một góc độ khác nhau. Không có gì bị đơn giản hóa quá mức, và không có gì giả định bạn có bằng sinh học.

A child's hands holding a small glowing DNA ladder New to all of thisBắt đầu với DNA là gì và xây dựng dần. Không cần kiến thức nền. A doctor and a patient talking across a desk A patient or familyCái gì đã được phê duyệt, cái gì chỉ đang trong thử nghiệm, và cách phân biệt. Nested glowing rectangles receding into darkness Theo dõi ngành công nghiệpAi đang phát triển cái gì, ở giai đoạn nào. Thông tin, không bao giờ là lời khuyên. Rows of seedlings under purple grow lights Dành cho thực phẩm và nông nghiệpCây trồng và vật nuôi được chỉnh sửa gen, và lý do tại sao các quy định khác nhau theo từng quốc gia.

Khám phá chỉnh sửa gene

Bảy cách các nhà khoa học thay đổi vật liệu di truyền. Mỗi trang mở đầu bằng giải thích ngắn gọn dễ hiểu, sau đó đi sâu hơn tùy theo mức độ bạn muốn.

Tất cả công nghệ →
the crystal structure of Streptococcus pyogenes Cas9 in complex with sgRNA and its target DNA at 2.5 A ˚ resolution CRISPR-Cas9A protein that can be programmed with a short RNA guide to find one specific sequence in a genome and cut it. Hiroshi Nishimasu, F. Ann Ran,... · CC BY-SA 3.0 A DNA helix with one letter being chemically changed Base EditingChemically converts one DNA letter into another at a chosen position, without cutting both strands of the double helix. A prime editor writing new letters into a DNA strand Prime EditingWrites a new stretch of DNA sequence directly into a chosen site, using a guide that carries the replacement text with it. A Cas12 enzyme on DNA, scattering fragments CRISPR-Cas12A family of CRISPR nucleases that cut DNA leaving staggered ends, use a different sequence requirement from Cas9, and can be smaller. A Cas13 enzyme cutting a strand of RNA CRISPR-Cas13Targets RNA rather than DNA, so it can silence a gene's message without touching the genome itself. A tiny Cas14 enzyme bound to a DNA helix Cas14 and miniature Cas systemsUnusually small CRISPR nucleases, roughly a third the size of Cas9, discovered in archaea and bacteriophages. An enzyme changing a letter on a strand of RNA RNA EditingChanges letters in the RNA message rather than in the DNA, so the effect is real but temporary and the genome is untouched. Two molecular structures side by side, linked by threads of light So sánh chúng cạnh nhauĐộ chính xác, cắt, kích thước tải trọng, phân phối, mức độ trưởng thành, rủi ro

Các bệnh đang được nhắm mục tiêu

Mỗi trang bệnh nêu rõ ràng liệu chỉnh sửa gene có phải là phương pháp điều trị đã được phê duyệt, đang trong thử nghiệm, hay vẫn chỉ là ý tưởng trong phòng thí nghiệm.

Tất cả bệnh →
Blood smear from a patient with sickle cell anemia displaying sickle cells, polychromasia, and target cells Sickle Cell DiseaseBlood disorders SpicyMilkBoy · CC BY-SA 4.0 A giemsa stained blood smear from a person with beta thalassemia Beta ThalassemiaBlood disorders Dr Graham Beards · CC BY-SA 4.0 Fibrous amyloid deposits wrapped around heart muscle ATTR AmyloidosisMetabolic disease Swollen right hand in a female patient during a hereditary angioedema attack. Hereditary angioedema Hereditary AngioedemaRare genetic disease LucyHAE · CC BY-SA 3.0 A liver and an artery cross-section with lipoprotein particles High Cholesterol and Familial HypercholesterolemiaCardiovascular disease Micrograph of a nodular basal cell cancer with a cleft. H&E stain. Such clefts are caused by shrinkage of mucin during tissue fixation and staining. Robert S Bader. Which histologi CancerCancer Mikael Häggström, M.D. Author info... · CC0 Blood smear showing acute lymphatic leukaemia (Jenner's stain). Wellcome Images Keywords: Clinical Medicine; Goodall; Haematology; Guilland; Leukaemia Leukemia and LymphomaCancer https://wellcomeimages.org/indexplu... · CC BY 4.0 This scanning electron micrograph revealed the presence of the human immunodeficiency virus (HIV-1), (spherical in appearance), which had been co-cultivated with human lymphocytes. HIVInfectious disease Photo Credit: C. Goldsmith Content... · Public domain Histopathology of gastrocnemius muscle from patient who died of pseudohypertrophic muscular dystrophy, Duchenne type. Cross section of muscle shows extensive replacement of muscle Duchenne Muscular DystrophyMuscular disease Dr. Edwin P. Ewing, Jr. · Public domain A cross-section of an airway clogged with thick mucus Cystic FibrosisRare genetic disease

Các phương pháp điều trị

Thuốc có tên cụ thể, kèm trạng thái phê duyệt quy định trên mỗi hồ sơ.

Casgevy (exagamglogene autotemcel)The first CRISPR-based medicine approved anywhere in the world: a one-time therapy made from a patient's own edited blood stem cells. Approved Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)Approved on the same day as Casgevy for sickle cell disease, but a gene-addition therapy, not gene editing, which makes the pair a useful comparison. Approved Zynteglo (betibeglogene autotemcel)An approved gene-addition therapy for transfusion-dependent beta thalassemia: the non-editing alternative to Casgevy in the same disease. Approved Nexiguran ziclumeran (nex-z)The first CRISPR therapy ever administered into a human bloodstream: a single infusion intended to switch off the TTR gene in the liver for good. Phase III Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)The first in vivo gene-editing therapy to report a positive Phase 3 result: a single infusion intended to stop hereditary angioedema attacks permanently. Phase III Risto-cel (BEAM-101)A base-editing therapy for sickle cell disease that mimics a naturally protective genetic variant, with a licence application signalled for as early as the end of 2026. Phase III

Các thuốc đã được phê duyệt trong CRISPR Decoded: Casgevy (exagamglogene autotemcel) · Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) · Zynteglo (betibeglogene autotemcel)

Tất cả phương pháp điều trị →

Các thử nghiệm lâm sàng

Nơi bằng chứng thực sự được tạo ra.

4Đang tuyển tình nguyện viên
2Đang hoạt động, không tuyển thêm
7Đã hoàn thành
CLIMB SCD-121: the trial that led to the first CRISPR medicine approvalSickle cell disease · NCT03745287 Phase II/III CLIMB THAL-111: the beta thalassemia trial behind the Casgevy approvalBeta thalassemia · NCT03655678 Phase II/III MAGNITUDE: Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathyATTR amyloidosis · NCT06128629 Phase III MAGNITUDE-2: Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathyATTR amyloidosis · NCT06672237 Phase III HAELO: the first positive Phase 3 result for in vivo gene editingHereditary angioedema · NCT06634420 Phase III BEACON: base editing for sickle cell diseaseSickle cell disease · NCT05456880 Phase I/II

Tìm kiếm cơ sở dữ liệu thử nghiệm →

Các công ty đáng chú ý

Ai đang xây dựng gì, và mỗi chương trình đang ở giai đoạn nào.

Tất cả công ty →
CRISPR TherapeuticsCRSP · Zug, Switzerland Intellia TherapeuticsNTLA · Cambridge, Massachusetts Beam TherapeuticsBEAM · Cambridge, Massachusetts Editas MedicineEDIT · Cambridge, Massachusetts Prime MedicinePRME · Cambridge, Massachusetts Verve TherapeuticsRiêng tư · Boston, Massachusetts Caribou BiosciencesCRBU · Berkeley, California Sana BiotechnologySANA · Seattle, Washington

Những nhà khoa học đã thay đổi lĩnh vực này

Đóng góp thực sự của từng người, việc ghi nhận công lao trong lĩnh vực này vẫn còn tranh cãi, và chúng tôi nêu rõ điều đó ở từng trường hợp.

Tất cả nhà khoa học →
Jennifer Doudna in 2021 at the Innovative Genomics Institute by Christopher Michel Jennifer DoudnaStructural biochemist who, with Emmanuelle Charpentier, showed that Cas9 could be programmed with a single guide RNA to cut chosen DNA, and shared the 2020 Nobel Prize in Chemistry for it. Christopher Michel · CC BY-SA 4.0 Director, Max Planck Institute for Infection Biology, Department of Regulation in Infection Biology. Visiting professor The Laboratory for Molecular Infection Medicine Sweden MIMS; Emmanuelle CharpentierMicrobiologist who discovered tracrRNA, the missing component of the CRISPR-Cas9 system, and shared the 2020 Nobel Prize in Chemistry with Jennifer Doudna. Bianca Fioretti, Hallbauer & Fioretti · CC BY-SA 4.0 Prof. Feng Zhang at the Forbes 30 Under 30 Summit, Boston MA. 2017 Feng ZhangBioengineer who led one of the first demonstrations of CRISPR genome editing in human cells and discovered several new CRISPR systems including Cas12a and Cas13. PuppyEggs · CC BY-SA 4.0 David R. Liu, chemist, 2012 photo David LiuChemical biologist whose laboratory invented base editing and prime editing, the two techniques that changed gene editing from cutting to writing. ServiceAT · CC BY-SA 4.0 George Church in 2023 George ChurchGeneticist whose laboratory independently demonstrated CRISPR editing in human cells in 2013, and a founder of an unusually large number of genomics companies. Christopher Michel · CC BY-SA 4.0 Prof. Virginijus Šikšnys Virginijus ŠikšnysLithuanian biochemist who independently showed that Cas9 could be programmed to cut DNA, publishing in 2012, and whose contribution is often omitted from popular accounts. Gie2016 · CC BY-SA 4.0

Tin tức mới nhất về chỉnh sửa gene

Bài viết thực từ các nhà xuất bản có tên. Mỗi tiêu đề đều dẫn đến bài gốc, chúng tôi không bao giờ viết lại hay đăng lại.

Tất cả tin tức →
Backed by Amish and Mennonites, a new kind of gene therapy company takes shape LANCASTER, PA — This spring, Lorraine and Mark Martin, a Mennonite family with a tax business, adopted a stubby-legged cow named Royal Lite. Lorraine… Endpoints News Treatments 57 min ago↗ Rice plants can fight off devastating disease after gene editing with AI-designed tool University of Missouri researchers have created rice plants that resist bacterial blight, a devastating disease that threatens one of the world's most… Phys.org — Molecular Biology Agriculture 1h ago↗ STAT+: After two deaths in autoimmune cell therapy trial, Artiva is shutting down Recent deaths are setbacks in drug companies’ interest in applying cancer therapy strategies to autoimmune diseases. STAT Treatments 3h ago↗ Bonjour Genomics: A Video from ASHG GEN editors Uduak Thomas and Julianna LeMieux, PhD, recap ASHG, highlighting key sessions, Ultima Genomics’ user group meeting, Illumina news, and… GEN — Genetic Engineering News Companies 4h ago↗ Artiva to wind down after two patient deaths in autoimmune cell therapy trials Cell therapy biotech Artiva Biotherapeutics abruptly announced Tuesday morning that it is effectively shutting down and laying off almost all of its staff… Endpoints News Clinical Trials 7h ago↗ Outpace ends an ovarian cancer trial; Incyte data impresses at ESMO Plus news about Genmab, Rumi, Prana and Fractyl. Outpace Bio ends cell therapy trial: The Seattle startup canned a Phase 1 ovarian cancer trial of its… Endpoints News Clinical Trials 7h ago↗ STAT+: Nonprofit resurrects shelved gene therapy after startup shuts down Last year, U.K. gene therapy startup Bloomsbury Genetic Therapies announced it was shutting down after dosing just one patient. Now, a nonprofit is… STAT Treatments 7h ago↗ Spatial Proteomics for Precision Oncology In this GEN webinar, Bernd Bodenmiller, PhD (University of Zürich), illustrates this integrated approach through two recent examples. The post Spatial… GEN — Genetic Engineering News Companies 1d ago↗

CRISPR được giải thích

Bắt đầu từ điều cơ bản nhất. Không cần nền tảng sinh học.

Bắt đầu học →
What is DNA?DNA is a long chemical chain that stores the instructions for building and running a living… What is a gene?A gene is a stretch of DNA that carries the instructions for making one particular thing the… What is a chromosome?A chromosome is one very long DNA molecule packaged with proteins; humans normally have 46, in… What is a genome?A genome is the complete set of genetic instructions in an organism: every chromosome, every… What is RNA?RNA is DNA's working copy: a temporary, single-stranded version the cell makes when it needs to… What is a mutation?A mutation is a change in DNA sequence. Most do nothing, some cause disease, and a few are…
An open journal, a magnifying glass and a molecular model under a desk lamp Nghiên cứu đằng sau đó Các bài báo quan trọng được tóm tắt bằng ngôn ngữ dễ hiểu, mỗi bài đều có đường dẫn đến ấn phẩm gốc. A vintage microscope and a chain of glowing milestones Lịch sử chỉnh sửa gene Từ cấu trúc của DNA đến loại thuốc CRISPR đầu tiên được phê duyệt, những sự kiện đã đưa chúng ta đến đây.
A farmhouse on a ploughed field at sunset Nông nghiệpCây trồng, vật nuôi và các quy định khác nhau theo từng quốc gia Two empty chairs facing each other with a balance scale above Đạo đứcCác lập luận được trình bày từ cả hai phía A city skyline through a window with a glowing chart overlay Đầu tưNgành này được tài trợ như thế nào, thông tin tham khảo, không phải tư vấn đầu tư The Earth at night with glowing connection lines Bản đồ thế giớiChỉnh sửa gene diễn ra ở đâu
Trước khi bạn đọc tiếp CRISPR Decoded là một tài liệu tham khảo giáo dục. Trang web không cung cấp tư vấn y tế, và thông tin về một liệu pháp thử nghiệm không bao giờ là bằng chứng cho thấy liệu pháp đó an toàn hay hiệu quả. Tình trạng thử nghiệm lâm sàng và quy định thay đổi thường xuyên. Nếu bạn đang cân nhắc một quyết định liên quan đến sức khỏe của bản thân hoặc thành viên trong gia đình, hãy tham khảo ý kiến của chuyên gia y tế có chuyên môn. Đọc toàn bộ tuyên bố miễn trách nhiệm →