Gen düzenlemenin kapsamlı rehberi.
Menü
Ana Sayfa Öğren Haberler Atlas'a Sor
Keşfet Teknolojiler Hastalıklar Tedaviler Klinik Araştırmalar Şirketler Bilim insanları Genler Araştırma Kurumlar
Tıbbın ötesinde Tarım Etik Yatırım Dünya haritası
Öğren ve Araçlar Buradan başlayın Sözlük A–Z Teknolojileri karşılaştır Zaman çizelgesi Listeler ve Sıralamalar Yapay Zeka Ajanları ★ Kaydedildi API
Hakkında Hakkımızda Yöntem Veri Kaynakları Yayın Politikası İletişim Yasal Uyarılar

🧭 Rehberli Görünüm
Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.

⚡ Uzman Görüşü
Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik — sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.

Arayüz dili
Açık mod

Treatment · Familial hypercholesterolemia

VERVE-102

A one-time base-editing infusion intended to lower LDL cholesterol permanently by switching off PCSK9 in the liver.

Phase II base editingin vivoPCSK9
Clinical research Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.

Sade açıklama

Statins and cholesterol injections work, but only while you keep taking them. VERVE-102 is designed to be given once: it switches off a liver gene called PCSK9, and lower LDL cholesterol should follow for life. Some people are naturally born with that gene switched off, and they have low cholesterol and no apparent ill effects — which is the whole reason this target was chosen.

Daha derine in

VERVE-102 is a lipid-nanoparticle base editor installing a loss-of-function change in hepatic PCSK9, intended as a single-dose treatment for heterozygous familial hypercholesterolemia and premature atherosclerotic cardiovascular disease. It has FDA Fast Track designation and reported durable LDL cholesterol reduction in Phase 1b. Eli Lilly acquired Verve Therapeutics in 2025 for approximately $1 billion plus contingent value rights, one of which is triggered by dosing the first patient in a US Phase 3 trial.

Sources

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.

Yalnızca eğitim amaçlı bilgi Bu sayfa bir referans kaynağıdır, tıbbi tavsiye değildir. Araştırma ve düzenleyici onay durumları değişebilir; yukarıdaki son güncelleme tarihini kontrol edin ve önemli bilgileri listelenen birincil kaynaklardan doğrulayın.