المرجع الشامل لتحرير الجينات.
القائمة
الرئيسية تعلّم الأخبار اسأل الأطلس
استكشف التقنيات الأمراض العلاجات التجارب السريرية الشركات العلماء الجينات البحث العلمي المؤسسات
ما وراء الطب الزراعة الأخلاقيات الاستثمار خريطة العالم
التعلم والأدوات ابدأ من هنا مسرد من أ إلى ي مقارنة التقنيات الجدول الزمني القوائم والتصنيفات وكلاء الذكاء الاصطناعي ★ تم الحفظ API
حول من نحن المنهجية مصادر البيانات السياسة التحريرية تواصل معنا إخلاء المسؤولية

🧭 العرض الموجَّه
هل أنت جديد في عالم الجينات؟ نشرح لك كل مصطلح أثناء تصفحك، بلغة بسيطة وواضحة. نفس الصفحات، مع مساعدة مدمجة فيها.

⚡ رأي الخبير
أنت تعرف الأساسيات البيولوجية بالفعل. المحتوى فقط — موجز وواضح، بدون شروح إضافية. هذا هو العرض الافتراضي.

لغة الواجهة
الوضع الفاتح

Treatment · Familial hypercholesterolemia

VERVE-102

A one-time base-editing infusion intended to lower LDL cholesterol permanently by switching off PCSK9 in the liver.

Phase II base editingin vivoPCSK9
Clinical research Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.

شرح مبسّط

Statins and cholesterol injections work, but only while you keep taking them. VERVE-102 is designed to be given once: it switches off a liver gene called PCSK9, and lower LDL cholesterol should follow for life. Some people are naturally born with that gene switched off, and they have low cholesterol and no apparent ill effects — which is the whole reason this target was chosen.

تعمق أكثر

VERVE-102 is a lipid-nanoparticle base editor installing a loss-of-function change in hepatic PCSK9, intended as a single-dose treatment for heterozygous familial hypercholesterolemia and premature atherosclerotic cardiovascular disease. It has FDA Fast Track designation and reported durable LDL cholesterol reduction in Phase 1b. Eli Lilly acquired Verve Therapeutics in 2025 for approximately $1 billion plus contingent value rights, one of which is triggered by dosing the first patient in a US Phase 3 trial.

Sources

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.

معلومات تعليمية فحسب هذه الصفحة مرجعٌ للمعلومات، وليست مشورة طبية. تتغيّر أوضاع البحث والتنظيم باستمرار؛ راجع تاريخ آخر تحديث أعلاه وتحقَّق من أي معلومة مهمة عبر المصادر الأولية المدرَجة.