Der umfassende Leitfaden zum Genome Editing.
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Nasdaq: BEAM · Cambridge, Massachusetts

Beam Therapeutics

Founded by David Liu and colleagues to commercialise base editing — precision changes to single DNA letters without cutting.

Phase III Base editing platform

Pipeline

Wo jedes bekannte Programm steht. Die Phasen basieren auf den eigenen Angaben des Unternehmens zum angegebenen Datum.

ProgrammKrankheitTechnologiePhase
BEAM-302 Alpha-1 antitrypsin deficiency Base editing DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
Risto-cel (BEAM-101) Sickle cell disease Base editing DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
BEAM-301 Glycogen storage disease type 1a Base editing DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
BEAM-103 Conditioning (enabling technology) Antibody DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved

Pipeline, wie im Atlas erfasst am Aug 25, 2026. Unternehmen überarbeiten ihre Pipelines regelmäßig – bitte gleiche die Angaben mit den eigenen Materialien und behördlichen Einreichungen des Unternehmens ab.

In einem Absatz

Beam was built around base editing, the technique its co-founder invented for changing one DNA letter into another without cutting the double helix. Its sickle cell therapy has finished dosing in trials with a licence application signalled for as early as the end of 2026, and its alpha-1 antitrypsin programme produced the first correction of a disease-causing mutation inside a living person.

Beam Therapeutics was founded in 2017 by David Liu, Feng Zhang and J. Keith Joung. Its portfolio spans ex vivo base editing (risto-cel for sickle cell disease) and in vivo base editing (BEAM-302 for alpha-1 antitrypsin deficiency, BEAM-301 for glycogen storage disease type 1a). BEAM-103, an anti-CD117 antibody, aims to replace genotoxic busulfan conditioning — potentially removing the largest source of toxicity in ex vivo cell therapy.

Sources

Keine Anlageberatung Dieses Profil enthält Bildungsinformationen, die aus öffentlich zugänglichen Quellen zusammengestellt wurden. Es ist weder eine Empfehlung zum Kauf, Verkauf oder Halten eines Wertpapiers noch eine Einschätzung der Unternehmensaussichten. Biotechnologie ist hochspekulativ, und die meisten klinischen Programme scheitern. Vollständige Haftungsausschlüsse →

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