CRISPR Atlas
Cơ sở dữ liệu thử nghiệm lâm sàng
Lọc các thử nghiệm chỉnh sửa gene theo bệnh, công nghệ, giai đoạn, trạng thái và quốc gia. Mỗi hồ sơ đều liên kết đến mục đăng ký tương ứng.
14 thử nghiệm lâm sàng trong Atlas. Hồ sơ được tổng hợp từ các mục đăng ký công khai, tài liệu pháp lý và thông báo của nhà tài trợ. Việc một thử nghiệm được đăng ký, đang tuyển dụng hoặc đã hoàn thành không phải là bằng chứng cho thấy phương pháp điều trị đó có hiệu quả.
14 thử nghiệm lâm sàng đang hiển thị
| Thử nghiệm | Bệnh | Phương pháp điều trị | Công nghệ | Giai đoạn | Trạng thái | Nhà tài trợ | Cơ quan đăng ký | ★ |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CLIMB SCD-121 — the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease | Sickle cell disease | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03745287 ↗ | |
| CLIMB THAL-111 — the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent… | Beta thalassemia | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03655678 ↗ | |
| MAGNITUDE — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Active, not recruiting | Intellia Therapeutics | NCT06128629 ↗ | |
| MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Paused | Intellia Therapeutics | NCT06672237 ↗ | |
| HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Completed | Intellia Therapeutics | NCT06634420 ↗ | |
| BEACON — base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises | Sickle cell disease | Risto-cel (BEAM-101) | Base editing | Phase I/II | Active, not recruiting | Beam Therapeutics | NCT05456880 ↗ | |
| BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency | Alpha-1 antitrypsin deficiency | BEAM-302 | Base editing (in vivo) | Phase I/II | Recruiting | Beam Therapeutics | NCT06389474 ↗ | |
| The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox… | Chronic granulomatous disease | PM359 | Prime editing | Phase I/II | Recruiting | Prime Medicine | NCT06559176 ↗ | |
| BRILLIANCE — the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis… | Inherited blindness | EDIT-101 | CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal) | Phase I/II | Completed | Editas Medicine | NCT03872479 ↗ | |
| The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase I/II | Completed | Intellia Therapeutics | NCT05120830 ↗ | |
| ANTLER — allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma | Lymphoma | CB-010 | CRISPR-Cas12a (chRDNA) | Phase I | Recruiting | Caribou Biosciences | NCT04637763 ↗ | |
| Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies | Lymphoma | CTX112 | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I/II | Recruiting | CRISPR Therapeutics | NCT05643742 ↗ | |
| The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma | Cancer | — | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I | Completed | University of Pennsylvania | NCT03399448 ↗ | |
| The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV | HIV | — | Zinc finger nucleases | Phase I | Completed | Sangamo Therapeutics | NCT00842634 ↗ |
Trạng thái hiển thị là trạng thái được ghi nhận trong Atlas — xem trang của từng thử nghiệm để biết ngày cập nhật gần nhất. Trạng thái đăng ký có thể thay đổi hàng ngày; ClinicalTrials.gov (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ) là nguồn thông tin chính thức cho các thử nghiệm được đăng ký tại đó. Các thử nghiệm không có mã định danh đăng ký là các nghiên cứu giai đoạn đầu hoặc không đăng ký tại Hoa Kỳ và được ghi chú rõ ràng trên trang của chúng.
Cách đọc một hồ sơ thử nghiệm
Giai đoạn I
Quy mô nhỏ, thường là lần đầu thử nghiệm trên người. Câu hỏi đặt ra là về độ an toàn và liều lượng, chứ không phải liệu phương pháp có hiệu quả hay không.
Giai đoạn II
Quy mô lớn hơn. Tìm kiếm tín hiệu hiệu quả và thêm dữ liệu an toàn. Nhiều kết quả đầy hứa hẹn ở Giai đoạn II không được xác nhận trong thực tế.
Giai đoạn III
Bài kiểm tra đăng ký — quy mô lớn hơn, thời gian dài hơn và thường là cơ sở để đưa ra quyết định phê duyệt.
Theo dõi dài hạn
Các thay đổi từ chỉnh sửa gene có thể là vĩnh viễn, vì vậy các cơ quan quản lý thường yêu cầu nhiều năm theo dõi sau khi thử nghiệm kết thúc.