Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Ce que teste cet essai
The first time CRISPR was injected directly into a human organ — under the retina, to remove a faulty piece of a gene causing severe inherited blindness. Some participants saw meaningfully better. The programme was later discontinued because too few people in the world have that exact mutation.
An open-label, single ascending dose Phase 1/2 study of EDIT-101, delivered by subretinal AAV5 injection, in participants with CEP290-associated Leber congenital amaurosis type 10. Published results reported clinically meaningful improvement in visual function in a subset of participants with an acceptable safety profile. Editas subsequently discontinued development for population-size reasons.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Gene editing for CEP290-associated retinal degeneration ↗
Ce que signifie (et ne signifie pas) un résultat d'essai
Les résultats en phase précoce proviennent d'un petit nombre de participants et d'un suivi de courte durée. Ils peuvent évoluer avec davantage de personnes et de temps, et un essai en cours de recrutement, actif ou même terminé n'a pas établi qu'un traitement est efficace. Les critères d'inclusion sont stricts ; l'éligibilité est décidée par le site de l'essai, jamais par un site web.