CRISPR Decoded
임상시험 데이터베이스
질병, 기술, 단계, 현황, 국가별로 유전자 편집 임상시험을 필터링하세요. 모든 기록은 해당 등록 항목으로 연결됩니다.
14 CRISPR Decoded에 등재된 임상시험 수. 기록은 공개 등록 데이터, 규제 문서 및 스폰서 공지를 바탕으로 작성됩니다. 임상시험이 등록·모집·완료되었다는 사실이 해당 치료법의 효과를 입증하는 것은 아닙니다.
14 표시된 임상시험
| 임상시험 | 질환 | 치료법 | 기술 | 임상 단계 | 상태 | 스폰서 | 레지스트리 | ★ |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CLIMB SCD-121: the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease | Sickle cell disease | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03745287 ↗ | |
| CLIMB THAL-111: the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent… | Beta thalassemia | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03655678 ↗ | |
| MAGNITUDE: Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Active, not recruiting | Intellia Therapeutics | NCT06128629 ↗ | |
| MAGNITUDE-2: Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Paused | Intellia Therapeutics | NCT06672237 ↗ | |
| HAELO: the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Completed | Intellia Therapeutics | NCT06634420 ↗ | |
| BEACON: base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises | Sickle cell disease | Risto-cel (BEAM-101) | Base editing | Phase I/II | Active, not recruiting | Beam Therapeutics | NCT05456880 ↗ | |
| BEAM-302: first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency | Alpha-1 antitrypsin deficiency | BEAM-302 | Base editing (in vivo) | Phase I/II | Recruiting | Beam Therapeutics | NCT06389474 ↗ | |
| The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox… | Chronic granulomatous disease | PM359 | Prime editing | Phase I/II | Recruiting | Prime Medicine | NCT06559176 ↗ | |
| BRILLIANCE: the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis… | Inherited blindness | EDIT-101 | CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal) | Phase I/II | Completed | Editas Medicine | NCT03872479 ↗ | |
| The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase I/II | Completed | Intellia Therapeutics | NCT05120830 ↗ | |
| ANTLER: allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma | Lymphoma | CB-010 | CRISPR-Cas12a (chRDNA) | Phase I | Recruiting | Caribou Biosciences | NCT04637763 ↗ | |
| Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies | Lymphoma | CTX112 | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I/II | Recruiting | CRISPR Therapeutics | NCT05643742 ↗ | |
| The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma | Cancer | — | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I | Completed | University of Pennsylvania | NCT03399448 ↗ | |
| The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV | HIV | — | Zinc finger nucleases | Phase I | Completed | Sangamo Therapeutics | NCT00842634 ↗ |
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표시된 상태는 CRISPR Decoded에 기록된 정보 기준입니다. 각 시험의 최종 업데이트 날짜는 해당 시험 페이지에서 확인하세요. 레지스트리 상태는 매일 바뀔 수 있으며, ClinicalTrials.gov(미국 국립의학도서관)가 등록된 임상시험의 공식 기록입니다. 레지스트리 식별자가 없는 시험은 초기 단계이거나 미국 외 등록 연구로, 해당 페이지에 그렇게 표시되어 있습니다.
참여할 임상시험을 찾고 계신다면
이 데이터베이스는 교육 및 연구 목적으로 제공됩니다. 연구 참여 자격은 웹사이트가 아닌 임상시험 담당자가 결정하며, 이 사이트는 연구를 연결해 드릴 수 없습니다. 담당 의사와 상담하시고, clinicaltrials.gov 또는 해당 국가의 공식 등록 기관에서 직접 검색해 보세요.
임상시험 기록 읽는 법
임상 1상
소규모로 진행되며, 대개 최초 인체 적용 단계입니다. 효과보다는 안전성과 용량을 확인하는 것이 목적입니다.
임상 2상
더 큰 규모로, 치료 효과의 신호와 더 많은 안전성 데이터를 확인합니다. 2상에서 유망했던 결과 중 상당수는 이 단계에서 재현되지 않습니다.
임상 3상
허가의 근거가 되는 등록 임상시험, 더 큰 규모로, 더 긴 기간 동안 진행됩니다.
장기 추적 관찰
유전자 편집의 변화는 영구적일 수 있기 때문에, 규제 기관은 일반적으로 임상시험이 종료된 후에도 수년간의 추적 관찰을 요구합니다.