CRISPR アトラス

臨床試験データベース

疾患・技術・フェーズ・状況・国別に遺伝子編集試験を絞り込めます。すべての記録はレジストリのエントリーにリンクしています。

14 Atlasに掲載されている試験。記録は公開されている登録情報、規制当局の文書、スポンサーの発表をもとにまとめています。試験が登録・募集中・完了しているからといって、その治療法が有効であることを意味するものではありません。

14 件の試験を表示中

試験	疾患	治療法	技術	フェーズ	ステータス	スポンサー	レジストリ
CLIMB SCD-121 — the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease	Sickle cell disease	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03745287 ↗
CLIMB THAL-111 — the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent…	Beta thalassemia	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03655678 ↗
MAGNITUDE — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Active, not recruiting	Intellia Therapeutics	NCT06128629 ↗
MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Paused	Intellia Therapeutics	NCT06672237 ↗
HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Completed	Intellia Therapeutics	NCT06634420 ↗
BEACON — base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises	Sickle cell disease	Risto-cel (BEAM-101)	Base editing	Phase I/II	Active, not recruiting	Beam Therapeutics	NCT05456880 ↗
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency	Alpha-1 antitrypsin deficiency	BEAM-302	Base editing (in vivo)	Phase I/II	Recruiting	Beam Therapeutics	NCT06389474 ↗
The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox…	Chronic granulomatous disease	PM359	Prime editing	Phase I/II	Recruiting	Prime Medicine	NCT06559176 ↗
BRILLIANCE — the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis…	Inherited blindness	EDIT-101	CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal)	Phase I/II	Completed	Editas Medicine	NCT03872479 ↗
The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase I/II	Completed	Intellia Therapeutics	NCT05120830 ↗
ANTLER — allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma	Lymphoma	CB-010	CRISPR-Cas12a (chRDNA)	Phase I	Recruiting	Caribou Biosciences	NCT04637763 ↗
Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies	Lymphoma	CTX112	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I/II	Recruiting	CRISPR Therapeutics	NCT05643742 ↗
The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma	Cancer	—	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I	Completed	University of Pennsylvania	NCT03399448 ↗
The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV	HIV	—	Zinc finger nucleases	Phase I	Completed	Sangamo Therapeutics	NCT00842634 ↗

表示されているステータスはアトラスに記録されたものです。最終更新日は各試験ページでご確認ください。レジストリのステータスは毎日変わる可能性があります。ClinicalTrials.gov（米国国立医学図書館）は、そこに登録された試験の公式記録です。レジストリIDのない試験は、初期段階または米国外で登録された研究であり、各ページにその旨が記載されています。

参加できる治験を探している方へ このデータベースは教育・研究目的のものです。試験への参加適格性は試験担当者が判断するものであり、ウェブサイトが決めるものではありません。また、このサイトから試験をご紹介することもできません。担当医にご相談のうえ、clinicaltrials.gov またはお住まいの国の公式レジストリで検索してください。

治験記録の読み方

フェーズI

小規模で、通常は初めてヒトに投与する試験です。目的は安全性と用量の確認であり、有効性の検証ではありません。

フェーズII

より大規模な試験です。有効性のシグナルと安全性データをさらに収集します。フェーズIIで有望だった結果の多くは、この段階で再現されないことがあります。

フェーズIII

承認審査の基盤となる試験 — より規模が大きく、期間も長く、通常は承認判断の根拠となります。

長期追跡調査

遺伝子編集による変化は永続的になり得るため、規制当局は通常、試験終了後も数年にわたる追跡調査を求めます。