Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Thử nghiệm này đang kiểm tra điều gì
The first American trial to give patients T cells edited with CRISPR. Three edits were made in each patient's own cells before they were returned. The main finding was that it could be done safely and that the edited cells survived for months — which was the question at that stage, not whether it cured anyone.
A first-in-human Phase 1 study at the University of Pennsylvania of autologous T cells with TRAC, TRBC and PDCD1 knocked out by CRISPR-Cas9 and an NY-ESO-1-directed transgenic receptor introduced, in refractory myeloma and sarcoma. Published in Science, it reported feasibility, an acceptable safety profile and persistence of edited cells for months.
Sources
- Science (Stadtmauer et al.) · 2020
CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer ↗
Kết quả thử nghiệm có nghĩa gì và không có nghĩa gì
Kết quả giai đoạn đầu đến từ số lượng nhỏ người tham gia và thời gian theo dõi ngắn. Chúng có thể thay đổi khi có thêm người và thêm thời gian, và một thử nghiệm đang tuyển sinh, đang hoạt động hay thậm chí đã hoàn thành vẫn chưa chứng minh được rằng phương pháp điều trị đó có hiệu quả. Tiêu chí tuyển sinh rất chặt chẽ; tính đủ điều kiện do địa điểm thử nghiệm quyết định, không bao giờ do một trang web quyết định.