Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Wat deze proef test
The first American trial to give patients T cells edited with CRISPR. Three edits were made in each patient's own cells before they were returned. The main finding was that it could be done safely and that the edited cells survived for months — which was the question at that stage, not whether it cured anyone.
A first-in-human Phase 1 study at the University of Pennsylvania of autologous T cells with TRAC, TRBC and PDCD1 knocked out by CRISPR-Cas9 and an NY-ESO-1-directed transgenic receptor introduced, in refractory myeloma and sarcoma. Published in Science, it reported feasibility, an acceptable safety profile and persistence of edited cells for months.
Sources
- Science (Stadtmauer et al.) · 2020
CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer ↗
Wat een proefresultaat wel en niet betekent
Resultaten uit vroege fasen komen van kleine aantallen deelnemers en korte follow-up. Ze kunnen veranderen met meer mensen en meer tijd, en een onderzoek dat werft, actief of zelfs afgerond is, heeft nog niet aangetoond dat een behandeling werkt. Inschrijvingscriteria zijn streng; geschiktheid wordt bepaald door het onderzoekscentrum, nooit door een website.