Rehberli Görünüm Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.
Uzman Görüşü Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik, sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.
Arayüz dili
Açık mod
BEAM302
Treatment · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302
The first therapy to correct a disease-causing point mutation inside a living person: a single-letter repair delivered to the liver.
Phase IIIbase editingin vivoSERPINA1correction
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Sade açıklama
BEAM-302 does the thing most people imagine when they hear about gene editing, and which almost nothing else on this site actually does: it corrects the mutation. One wrong letter in the alpha-1 antitrypsin gene is changed back to the right one, inside the patient's own liver cells, after a single infusion.
Daha derine in
BEAM-302 is an in vivo base editor delivered by lipid nanoparticle that corrects the SERPINA1 PiZ (E342K) mutation in hepatocytes, simultaneously restoring functional alpha-1 antitrypsin and reducing the misfolded protein that causes liver disease. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans. A single 60 mg dose raised alpha-1 antitrypsin above the threshold associated with lung protection in all patients dosed, and the first patient in the global pivotal cohort was dosed in 2026.
Yalnızca eğitim amaçlı bilgi
Bu sayfa bir referans kaynağıdır, tıbbi tavsiye değildir. Araştırma ve düzenleyici onay durumları değişebilir; yukarıdaki son güncelleme tarihini kontrol edin ve önemli bilgileri listelenen birincil kaynaklardan doğrulayın.
CRISPR Decoded'dan ayrılıyorsunuz
Bu bağlantı, bizim işletmediğimiz bir web sitesini açar. İçeriğini, doğruluğunu veya kendi çerezleri ve izleme uygulamaları dahil verilerinizi nasıl işlediğini denetleyemeyiz. Orada okuduklarınız bizim tarafımızdan incelenmemiştir.