Режим с подсказками Впервые в генетике? Мы объясняем каждый термин прямо в процессе просмотра, простым языком. Те же страницы, со встроенной подсказкой.
Взгляд эксперта Биология вам уже знакома. Только содержание, чисто и компактно, без лишних пояснений. Это вид по умолчанию.
Язык интерфейса
Светлый режим
BEAM302
Treatment · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302
The first therapy to correct a disease-causing point mutation inside a living person: a single-letter repair delivered to the liver.
Phase IIIbase editingin vivoSERPINA1correction
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Простое объяснение
BEAM-302 does the thing most people imagine when they hear about gene editing, and which almost nothing else on this site actually does: it corrects the mutation. One wrong letter in the alpha-1 antitrypsin gene is changed back to the right one, inside the patient's own liver cells, after a single infusion.
Углубиться в тему
BEAM-302 is an in vivo base editor delivered by lipid nanoparticle that corrects the SERPINA1 PiZ (E342K) mutation in hepatocytes, simultaneously restoring functional alpha-1 antitrypsin and reducing the misfolded protein that causes liver disease. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans. A single 60 mg dose raised alpha-1 antitrypsin above the threshold associated with lung protection in all patients dosed, and the first patient in the global pivotal cohort was dosed in 2026.
Только в образовательных целях
Эта страница, справочный материал, а не медицинская консультация. Статусы исследований и регуляторных процессов меняются; проверяйте дату последнего обновления выше и уточняйте всё важное по первичным источникам, указанным на странице.
Вы покидаете CRISPR Decoded
Эта ссылка открывает сайт, которым мы не управляем. Мы не можем контролировать его содержание, точность или то, как он обрабатывает ваши данные, включая собственные файлы cookie и счётчики. Ничто из прочитанного там не было проверено нами.