🧭 Режим с подсказками Впервые в генетике? Мы объясняем каждый термин прямо в процессе просмотра, простым языком. Те же страницы — со встроенной подсказкой.
⚡ Взгляд эксперта Биология вам уже знакома. Только содержание — чисто и компактно, без лишних пояснений. Это вид по умолчанию.
Язык интерфейса
Светлый режим
Treatment · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302
The first therapy to correct a disease-causing point mutation inside a living person — a single-letter repair delivered to the liver.
Phase IIIbase editingin vivoSERPINA1correction
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Простое объяснение
BEAM-302 does the thing most people imagine when they hear about gene editing, and which almost nothing else on this site actually does: it corrects the mutation. One wrong letter in the alpha-1 antitrypsin gene is changed back to the right one, inside the patient's own liver cells, after a single infusion.
Углубиться в тему
BEAM-302 is an in vivo base editor delivered by lipid nanoparticle that corrects the SERPINA1 PiZ (E342K) mutation in hepatocytes, simultaneously restoring functional alpha-1 antitrypsin and reducing the misfolded protein that causes liver disease. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans. A single 60 mg dose raised alpha-1 antitrypsin above the threshold associated with lung protection in all patients dosed, and the first patient in the global pivotal cohort was dosed in 2026.
Только в образовательных целях
Эта страница — справочный материал, а не медицинская консультация. Статусы исследований и регуляторных процессов меняются; проверяйте дату последнего обновления выше и уточняйте всё важное по первичным источникам, указанным на странице.
