Begeleide weergave Nieuw in de genetica? We leggen elk begrip uit terwijl je bladert, in gewone taal. Dezelfde pagina's, met de hulp ingebouwd.
Expertvisie Je kent de biologie al. Alleen de inhoud, helder en compact, zonder extra uitleg. Dit is de standaardweergave.
Interfacetaal
Lichte modus
New England Journal of Medicine2025The first published evidence that prime editing works in human patients.
Research paper · Clinical
Prime editing for p47phox-deficient chronic granulomatous disease
The first published evidence that prime editing works in human patients.
Eenvoudige uitleg
Two patients with a rare immune disease had their own blood stem cells corrected by prime editing and returned. The corrected cells took hold, and the immune function they had been missing came back.
Dieper ingaan
A first-in-human report of PM359, in which prime editing corrects the NCF1 delGT mutation in autologous CD34+ cells. Both participants engrafted promptly after busulfan conditioning, achieved 69 and 83 per cent dihydrorhodamine-positive neutrophils by day 30, and showed durable restoration of NADPH oxidase activity with early clinical benefit.
Alleen educatieve informatie
Deze pagina is een naslagbron, geen medisch advies. Onderzoeks- en regelgevingsstatus veranderen; controleer de datum van de laatste update hierboven en verifieer belangrijke informatie bij de vermelde primaire bronnen.
Je verlaat CRISPR Decoded
Deze link opent een website die wij niet beheren. We kunnen de inhoud, de nauwkeurigheid of de manier waarop die site omgaat met je gegevens niet controleren, inclusief eigen cookies en tracking. Niets wat je daar leest is door ons beoordeeld.