Chế độ xem có hướng dẫn Mới làm quen với di truyền học? Chúng tôi giải thích mọi thuật ngữ ngay khi bạn duyệt, bằng ngôn ngữ dễ hiểu. Cùng nội dung đó, nhưng có phần hỗ trợ tích hợp sẵn.
Góc nhìn chuyên gia Bạn đã hiểu về sinh học rồi. Chỉ cần nội dung, gọn gàng và súc tích, không có giải thích thêm. Đây là chế độ xem mặc định.
Ngôn ngữ giao diện
Chế độ sáng
New England Journal of Medicine2025Musunuru et al.The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Research paper · Clinical
Patient-specific in vivo gene editing to treat a rare genetic disease
The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Giải thích đơn giản
An infant with a severe metabolic disease had a base editor designed specifically for his own mutation, made, approved and given to him, the whole process taking roughly six months. He improved and went home. It is one patient, and it changes what people think is possible for ultra-rare diseases.
Tìm hiểu sâu hơn
Musunuru and colleagues reported the design, manufacture, regulatory authorisation and administration of a patient-specific adenine base editor for severe CPS1 deficiency in an infant, delivered by lipid nanoparticle in two doses at seven and eight months of age, with clinical improvement and discharge.
Chỉ mang tính chất thông tin giáo dục
Trang này là tài liệu tham khảo, không phải tư vấn y tế. Tình trạng nghiên cứu và quy định thay đổi; hãy kiểm tra ngày cập nhật lần cuối ở trên và xác nhận mọi thông tin quan trọng với các nguồn chính được liệt kê.
Bạn đang rời khỏi CRISPR Decoded
Đường dẫn này mở một trang web mà chúng tôi không vận hành. Chúng tôi không thể kiểm soát nội dung, độ chính xác, hay cách trang đó xử lý dữ liệu của bạn, bao gồm cả cookie và theo dõi của riêng họ. Không có nội dung nào bạn đọc ở đó đã được chúng tôi xem xét.