Rehberli Görünüm Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.
Uzman Görüşü Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik, sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.
Arayüz dili
Açık mod
New England Journal of Medicine2025Musunuru et al.The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Research paper · Clinical
Patient-specific in vivo gene editing to treat a rare genetic disease
The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Sade açıklama
An infant with a severe metabolic disease had a base editor designed specifically for his own mutation, made, approved and given to him, the whole process taking roughly six months. He improved and went home. It is one patient, and it changes what people think is possible for ultra-rare diseases.
Daha derine in
Musunuru and colleagues reported the design, manufacture, regulatory authorisation and administration of a patient-specific adenine base editor for severe CPS1 deficiency in an infant, delivered by lipid nanoparticle in two doses at seven and eight months of age, with clinical improvement and discharge.
Yalnızca eğitim amaçlı bilgi
Bu sayfa bir referans kaynağıdır, tıbbi tavsiye değildir. Araştırma ve düzenleyici onay durumları değişebilir; yukarıdaki son güncelleme tarihini kontrol edin ve önemli bilgileri listelenen birincil kaynaklardan doğrulayın.
CRISPR Decoded'dan ayrılıyorsunuz
Bu bağlantı, bizim işletmediğimiz bir web sitesini açar. İçeriğini, doğruluğunu veya kendi çerezleri ve izleme uygulamaları dahil verilerinizi nasıl işlediğini denetleyemeyiz. Orada okuduklarınız bizim tarafımızdan incelenmemiştir.