Режим с подсказками Впервые в генетике? Мы объясняем каждый термин прямо в процессе просмотра, простым языком. Те же страницы, со встроенной подсказкой.
Взгляд эксперта Биология вам уже знакома. Только содержание, чисто и компактно, без лишних пояснений. Это вид по умолчанию.
Язык интерфейса
Светлый режим
New England Journal of Medicine2025Musunuru et al.The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Research paper · Clinical
Patient-specific in vivo gene editing to treat a rare genetic disease
The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Простое объяснение
An infant with a severe metabolic disease had a base editor designed specifically for his own mutation, made, approved and given to him, the whole process taking roughly six months. He improved and went home. It is one patient, and it changes what people think is possible for ultra-rare diseases.
Углубиться в тему
Musunuru and colleagues reported the design, manufacture, regulatory authorisation and administration of a patient-specific adenine base editor for severe CPS1 deficiency in an infant, delivered by lipid nanoparticle in two doses at seven and eight months of age, with clinical improvement and discharge.
Только в образовательных целях
Эта страница, справочный материал, а не медицинская консультация. Статусы исследований и регуляторных процессов меняются; проверяйте дату последнего обновления выше и уточняйте всё важное по первичным источникам, указанным на странице.
Вы покидаете CRISPR Decoded
Эта ссылка открывает сайт, которым мы не управляем. Мы не можем контролировать его содержание, точность или то, как он обрабатывает ваши данные, включая собственные файлы cookie и счётчики. Ничто из прочитанного там не было проверено нами.