Begeleide weergave Nieuw in de genetica? We leggen elk begrip uit terwijl je bladert, in gewone taal. Dezelfde pagina's, met de hulp ingebouwd.
Expertvisie Je kent de biologie al. Alleen de inhoud, helder en compact, zonder extra uitleg. Dit is de standaardweergave.
Interfacetaal
Lichte modus
New England Journal of Medicine2025Musunuru et al.The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Research paper · Clinical
Patient-specific in vivo gene editing to treat a rare genetic disease
The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Eenvoudige uitleg
An infant with a severe metabolic disease had a base editor designed specifically for his own mutation, made, approved and given to him, the whole process taking roughly six months. He improved and went home. It is one patient, and it changes what people think is possible for ultra-rare diseases.
Dieper ingaan
Musunuru and colleagues reported the design, manufacture, regulatory authorisation and administration of a patient-specific adenine base editor for severe CPS1 deficiency in an infant, delivered by lipid nanoparticle in two doses at seven and eight months of age, with clinical improvement and discharge.
Alleen educatieve informatie
Deze pagina is een naslagbron, geen medisch advies. Onderzoeks- en regelgevingsstatus veranderen; controleer de datum van de laatste update hierboven en verifieer belangrijke informatie bij de vermelde primaire bronnen.
Je verlaat CRISPR Decoded
Deze link opent een website die wij niet beheren. We kunnen de inhoud, de nauwkeurigheid of de manier waarop die site omgaat met je gegevens niet controleren, inclusief eigen cookies en tracking. Niets wat je daar leest is door ons beoordeeld.