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New England Journal of Medicine2025Musunuru et al.The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Research paper · Clinical
Patient-specific in vivo gene editing to treat a rare genetic disease
The first gene-editing medicine designed and manufactured for a single patient.
Explicación sencilla
An infant with a severe metabolic disease had a base editor designed specifically for his own mutation, made, approved and given to him, the whole process taking roughly six months. He improved and went home. It is one patient, and it changes what people think is possible for ultra-rare diseases.
Profundizar
Musunuru and colleagues reported the design, manufacture, regulatory authorisation and administration of a patient-specific adenine base editor for severe CPS1 deficiency in an infant, delivered by lipid nanoparticle in two doses at seven and eight months of age, with clinical improvement and discharge.
Solo información educativa
Esta página es una referencia, no asesoramiento médico. El estado de la investigación y la situación regulatoria cambian; comprueba la fecha de última actualización que aparece arriba y confirma cualquier dato importante con las fuentes primarias indicadas.
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