Rehberli Görünüm Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.
Uzman Görüşü Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik, sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.
Arayüz dili
Açık mod
New England Journal of Medicine2021Gillmore et al.The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis
The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Sade açıklama
Until this paper, gene editing in patients meant taking cells out, editing them, and putting them back. This showed CRISPR delivered by infusion, editing a gene inside people's livers, and reducing the harmful protein by a large margin.
Daha derine in
Gillmore and colleagues reported the first-in-human study of NTLA-2001, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy targeting hepatic TTR, showing dose-dependent serum transthyretin reduction after a single infusion with mild adverse events at the doses studied.
Yalnızca eğitim amaçlı bilgi
Bu sayfa bir referans kaynağıdır, tıbbi tavsiye değildir. Araştırma ve düzenleyici onay durumları değişebilir; yukarıdaki son güncelleme tarihini kontrol edin ve önemli bilgileri listelenen birincil kaynaklardan doğrulayın.
CRISPR Decoded'dan ayrılıyorsunuz
Bu bağlantı, bizim işletmediğimiz bir web sitesini açar. İçeriğini, doğruluğunu veya kendi çerezleri ve izleme uygulamaları dahil verilerinizi nasıl işlediğini denetleyemeyiz. Orada okuduklarınız bizim tarafımızdan incelenmemiştir.