Begeleide weergave Nieuw in de genetica? We leggen elk begrip uit terwijl je bladert, in gewone taal. Dezelfde pagina's, met de hulp ingebouwd.
Expertvisie Je kent de biologie al. Alleen de inhoud, helder en compact, zonder extra uitleg. Dit is de standaardweergave.
Interfacetaal
Lichte modus
New England Journal of Medicine2021Gillmore et al.The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis
The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Eenvoudige uitleg
Until this paper, gene editing in patients meant taking cells out, editing them, and putting them back. This showed CRISPR delivered by infusion, editing a gene inside people's livers, and reducing the harmful protein by a large margin.
Dieper ingaan
Gillmore and colleagues reported the first-in-human study of NTLA-2001, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy targeting hepatic TTR, showing dose-dependent serum transthyretin reduction after a single infusion with mild adverse events at the doses studied.
Alleen educatieve informatie
Deze pagina is een naslagbron, geen medisch advies. Onderzoeks- en regelgevingsstatus veranderen; controleer de datum van de laatste update hierboven en verifieer belangrijke informatie bij de vermelde primaire bronnen.
Je verlaat CRISPR Decoded
Deze link opent een website die wij niet beheren. We kunnen de inhoud, de nauwkeurigheid of de manier waarop die site omgaat met je gegevens niet controleren, inclusief eigen cookies en tracking. Niets wat je daar leest is door ons beoordeeld.