De definitieve gids voor genbewerking.
★
Menu
Home Leren Nieuws Vraag de Atlas
Verkennen Technologieën Ziekten Behandelingen Klinische onderzoeken Bedrijven Wetenschappers Genen Onderzoek Instellingen
Verder dan geneeskunde Landbouw Ethiek Investeren Wereldkaart
Leren & Tools Begin hier Woordenlijst A–Z Vergelijk technologieën Tijdlijn Lijsten & Rankings AI-agents ★ Opgeslagen API
Over Over ons Methodologie Databronnen Redactioneel beleid Contact Disclaimers

🧭 Begeleide weergave
Nieuw in de genetica? We leggen elk begrip uit terwijl je bladert, in gewone taal. Dezelfde pagina's, met de hulp ingebouwd.

⚡ Expertvisie
Je kent de biologie al. Alleen de inhoud — helder en compact, zonder extra uitleg. Dit is de standaardweergave.

Interfacetaal
Lichte modus

Research paper · Clinical

CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis

The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.

Eenvoudige uitleg

Until this paper, gene editing in patients meant taking cells out, editing them, and putting them back. This showed CRISPR delivered by infusion, editing a gene inside people's livers, and reducing the harmful protein by a large margin.

Dieper ingaan

Gillmore and colleagues reported the first-in-human study of NTLA-2001, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy targeting hepatic TTR, showing dose-dependent serum transthyretin reduction after a single infusion with mild adverse events at the doses studied.

Sources

Written by The CRISPR Atlas editorial team Last updated Aug 25, 2026

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.

Diseases

ATTR Amyloidosis

Treatments

Nexiguran ziclumeran (nex-z)
Alleen educatieve informatie Deze pagina is een naslagbron, geen medisch advies. Onderzoeks- en regelgevingsstatus veranderen; controleer de datum van de laatste update hierboven en verifieer belangrijke informatie bij de vermelde primaire bronnen.