Vista guiada ¿Eres nuevo en genética? Explicamos cada término mientras navegas, en un lenguaje sencillo. Las mismas páginas, con la ayuda incorporada.
Opinión experta Ya conoces la biología. Solo el contenido, limpio y compacto, sin explicaciones adicionales. Esta es la vista predeterminada.
Idioma de la interfaz
Modo claro
New England Journal of Medicine2021Gillmore et al.The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis
The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Explicación sencilla
Until this paper, gene editing in patients meant taking cells out, editing them, and putting them back. This showed CRISPR delivered by infusion, editing a gene inside people's livers, and reducing the harmful protein by a large margin.
Profundizar
Gillmore and colleagues reported the first-in-human study of NTLA-2001, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy targeting hepatic TTR, showing dose-dependent serum transthyretin reduction after a single infusion with mild adverse events at the doses studied.
Solo información educativa
Esta página es una referencia, no asesoramiento médico. El estado de la investigación y la situación regulatoria cambian; comprueba la fecha de última actualización que aparece arriba y confirma cualquier dato importante con las fuentes primarias indicadas.
Estás saliendo de CRISPR Decoded
Este enlace abre un sitio web que no gestionamos nosotros. No podemos controlar su contenido, su precisión ni cómo gestiona tus datos, incluidas sus propias cookies y seguimiento. Nada de lo que leas allí ha sido revisado por nosotros.