العرض الموجَّه هل أنت جديد في عالم الجينات؟ نشرح لك كل مصطلح أثناء تصفحك، بلغة بسيطة وواضحة. نفس الصفحات، مع مساعدة مدمجة فيها.
رأي الخبير أنت تعرف الأساسيات البيولوجية بالفعل. المحتوى فقط، موجز وواضح، بدون شروح إضافية. هذا هو العرض الافتراضي.
لغة الواجهة
الوضع الفاتح
New England Journal of Medicine2021Gillmore et al.The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis
The first report of CRISPR administered into a human bloodstream to edit a gene inside the body.
شرح مبسّط
Until this paper, gene editing in patients meant taking cells out, editing them, and putting them back. This showed CRISPR delivered by infusion, editing a gene inside people's livers, and reducing the harmful protein by a large margin.
تعمق أكثر
Gillmore and colleagues reported the first-in-human study of NTLA-2001, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy targeting hepatic TTR, showing dose-dependent serum transthyretin reduction after a single infusion with mild adverse events at the doses studied.
معلومات تعليمية فحسب
هذه الصفحة مرجعٌ للمعلومات، وليست مشورة طبية. تتغيّر أوضاع البحث والتنظيم باستمرار؛ راجع تاريخ آخر تحديث أعلاه وتحقَّق من أي معلومة مهمة عبر المصادر الأولية المدرَجة.
أنت تغادر CRISPR Decoded
هذا الرابط يفتح موقعًا لا ندير نحن. لا نستطيع التحكم في محتواه أو دقته أو طريقة تعامله مع بياناتك، بما في ذلك ملفات تعريف الارتباط وأدوات التتبع الخاصة به. لم نراجع شيئًا مما ستقرأه هناك.