Chế độ xem có hướng dẫn Mới làm quen với di truyền học? Chúng tôi giải thích mọi thuật ngữ ngay khi bạn duyệt, bằng ngôn ngữ dễ hiểu. Cùng nội dung đó, nhưng có phần hỗ trợ tích hợp sẵn.
Góc nhìn chuyên gia Bạn đã hiểu về sinh học rồi. Chỉ cần nội dung, gọn gàng và súc tích, không có giải thích thêm. Đây là chế độ xem mặc định.
Ngôn ngữ giao diện
Chế độ sáng
New England Journal of Medicine2021Frangoul et al.The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-thalassemia
The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Giải thích đơn giản
This paper reported the first two patients, one with sickle cell disease and one with beta thalassemia, treated with the editing therapy that later became Casgevy. Both had large increases in fetal haemoglobin and stopped having the problems that define their diseases.
Tìm hiểu sâu hơn
Frangoul and colleagues reported results in the first two patients treated with CTX001, showing high levels of fetal haemoglobin, transfusion independence in the thalassemia patient and absence of vaso-occlusive crises in the sickle cell patient, with a safety profile consistent with myeloablative conditioning.
Chỉ mang tính chất thông tin giáo dục
Trang này là tài liệu tham khảo, không phải tư vấn y tế. Tình trạng nghiên cứu và quy định thay đổi; hãy kiểm tra ngày cập nhật lần cuối ở trên và xác nhận mọi thông tin quan trọng với các nguồn chính được liệt kê.
Bạn đang rời khỏi CRISPR Decoded
Đường dẫn này mở một trang web mà chúng tôi không vận hành. Chúng tôi không thể kiểm soát nội dung, độ chính xác, hay cách trang đó xử lý dữ liệu của bạn, bao gồm cả cookie và theo dõi của riêng họ. Không có nội dung nào bạn đọc ở đó đã được chúng tôi xem xét.