Rehberli Görünüm Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.
Uzman Görüşü Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik, sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.
Arayüz dili
Açık mod
New England Journal of Medicine2021Frangoul et al.The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-thalassemia
The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Sade açıklama
This paper reported the first two patients, one with sickle cell disease and one with beta thalassemia, treated with the editing therapy that later became Casgevy. Both had large increases in fetal haemoglobin and stopped having the problems that define their diseases.
Daha derine in
Frangoul and colleagues reported results in the first two patients treated with CTX001, showing high levels of fetal haemoglobin, transfusion independence in the thalassemia patient and absence of vaso-occlusive crises in the sickle cell patient, with a safety profile consistent with myeloablative conditioning.
Yalnızca eğitim amaçlı bilgi
Bu sayfa bir referans kaynağıdır, tıbbi tavsiye değildir. Araştırma ve düzenleyici onay durumları değişebilir; yukarıdaki son güncelleme tarihini kontrol edin ve önemli bilgileri listelenen birincil kaynaklardan doğrulayın.
CRISPR Decoded'dan ayrılıyorsunuz
Bu bağlantı, bizim işletmediğimiz bir web sitesini açar. İçeriğini, doğruluğunu veya kendi çerezleri ve izleme uygulamaları dahil verilerinizi nasıl işlediğini denetleyemeyiz. Orada okuduklarınız bizim tarafımızdan incelenmemiştir.