Режим с подсказками Впервые в генетике? Мы объясняем каждый термин прямо в процессе просмотра, простым языком. Те же страницы, со встроенной подсказкой.
Взгляд эксперта Биология вам уже знакома. Только содержание, чисто и компактно, без лишних пояснений. Это вид по умолчанию.
Язык интерфейса
Светлый режим
New England Journal of Medicine2021Frangoul et al.The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-thalassemia
The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Простое объяснение
This paper reported the first two patients, one with sickle cell disease and one with beta thalassemia, treated with the editing therapy that later became Casgevy. Both had large increases in fetal haemoglobin and stopped having the problems that define their diseases.
Углубиться в тему
Frangoul and colleagues reported results in the first two patients treated with CTX001, showing high levels of fetal haemoglobin, transfusion independence in the thalassemia patient and absence of vaso-occlusive crises in the sickle cell patient, with a safety profile consistent with myeloablative conditioning.
Только в образовательных целях
Эта страница, справочный материал, а не медицинская консультация. Статусы исследований и регуляторных процессов меняются; проверяйте дату последнего обновления выше и уточняйте всё важное по первичным источникам, указанным на странице.
Вы покидаете CRISPR Decoded
Эта ссылка открывает сайт, которым мы не управляем. Мы не можем контролировать его содержание, точность или то, как он обрабатывает ваши данные, включая собственные файлы cookie и счётчики. Ничто из прочитанного там не было проверено нами.