Begeleide weergave Nieuw in de genetica? We leggen elk begrip uit terwijl je bladert, in gewone taal. Dezelfde pagina's, met de hulp ingebouwd.
Expertvisie Je kent de biologie al. Alleen de inhoud, helder en compact, zonder extra uitleg. Dit is de standaardweergave.
Interfacetaal
Lichte modus
New England Journal of Medicine2021Frangoul et al.The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-thalassemia
The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Eenvoudige uitleg
This paper reported the first two patients, one with sickle cell disease and one with beta thalassemia, treated with the editing therapy that later became Casgevy. Both had large increases in fetal haemoglobin and stopped having the problems that define their diseases.
Dieper ingaan
Frangoul and colleagues reported results in the first two patients treated with CTX001, showing high levels of fetal haemoglobin, transfusion independence in the thalassemia patient and absence of vaso-occlusive crises in the sickle cell patient, with a safety profile consistent with myeloablative conditioning.
Alleen educatieve informatie
Deze pagina is een naslagbron, geen medisch advies. Onderzoeks- en regelgevingsstatus veranderen; controleer de datum van de laatste update hierboven en verifieer belangrijke informatie bij de vermelde primaire bronnen.
Je verlaat CRISPR Decoded
Deze link opent een website die wij niet beheren. We kunnen de inhoud, de nauwkeurigheid of de manier waarop die site omgaat met je gegevens niet controleren, inclusief eigen cookies en tracking. Niets wat je daar leest is door ons beoordeeld.