Tampilan Terpandu Baru mengenal genetika? Kami menjelaskan setiap istilah saat kamu menjelajah, dalam bahasa yang mudah dipahami. Halaman yang sama, dengan bantuan yang sudah tersedia.
Pandangan Ahli Kamu sudah mengenal biologinya. Cukup kontennya, ringkas dan padat, tanpa penjelasan tambahan. Ini adalah tampilan default.
Bahasa antarmuka
Mode terang
New England Journal of Medicine2021Frangoul et al.The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Research paper · Clinical
CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-thalassemia
The first published clinical results showing CRISPR editing produced benefit in patients.
Penjelasan sederhana
This paper reported the first two patients, one with sickle cell disease and one with beta thalassemia, treated with the editing therapy that later became Casgevy. Both had large increases in fetal haemoglobin and stopped having the problems that define their diseases.
Pelajari lebih dalam
Frangoul and colleagues reported results in the first two patients treated with CTX001, showing high levels of fetal haemoglobin, transfusion independence in the thalassemia patient and absence of vaso-occlusive crises in the sickle cell patient, with a safety profile consistent with myeloablative conditioning.
Hanya informasi edukatif
Halaman ini adalah referensi, bukan nasihat medis. Status riset dan regulasi dapat berubah; periksa tanggal pembaruan terakhir di atas dan konfirmasi hal-hal penting dengan sumber primer yang tercantum.
Kamu akan meninggalkan CRISPR Decoded
Tautan ini membuka situs web yang tidak kami kelola. Kami tidak dapat mengontrol kontennya, akurasinya, atau cara situs tersebut menangani datamu, termasuk cookie dan pelacakannya sendiri. Tidak ada yang kamu baca di sana yang telah ditinjau oleh kami.