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Diseases

Diseases With an Approved Gene-Editing Treatment

The conditions where gene editing has crossed from research into approved medicine.

このリストの作り方

Two conditions, both blood disorders, both treatable by the same intervention. That is the entire list — and understanding why it is so short tells you more about this field than any success story.

#エントリーカテゴリー ステータス
1 Sickle Cell Disease An inherited blood disorder in which a single DNA letter change makes red blood cells… Blood disorders Approved
2 Beta Thalassemia An inherited disorder in which the body makes too little beta-globin, leaving many… Blood disorders Approved
このリストでわかること・わからないことAn approved treatment existing does not mean it is available, affordable or suitable for any particular person.
Written by The CRISPR Atlas editorial team Last updated Aug 25, 2026