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Institution · Hospital

Children's Hospital of Philadelphia

Where the first personalised gene-editing medicine was administered to an infant.

सरल व्याख्या

This is the hospital that, with the University of Pennsylvania, designed and gave a gene-editing treatment built for one baby's specific mutation. It is also a long-standing centre for gene therapy in children.

और गहराई से जानें

Children's Hospital of Philadelphia, with the University of Pennsylvania, developed and administered the first patient-specific in vivo base-editing therapy, for an infant with severe CPS1 deficiency, in 2025. It has a long history in paediatric gene therapy including the development pathway of voretigene neparvovec for inherited retinal dystrophy.

Sources

Written by The CRISPR Atlas editorial team Last updated Aug 25, 2026

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Treatments

Bespoke base editor for CPS1 deficiency (the KJ Muldoon case)

Scientists

Kiran Musunuru
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