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Institution · Hospital

Children's Hospital of Philadelphia

Where the first personalised gene-editing medicine was administered to an infant.

Explication simple

This is the hospital that, with the University of Pennsylvania, designed and gave a gene-editing treatment built for one baby's specific mutation. It is also a long-standing centre for gene therapy in children.

Aller plus loin

Children's Hospital of Philadelphia, with the University of Pennsylvania, developed and administered the first patient-specific in vivo base-editing therapy, for an infant with severe CPS1 deficiency, in 2025. It has a long history in paediatric gene therapy including the development pathway of voretigene neparvovec for inherited retinal dystrophy.

Sources

Written by The CRISPR Atlas editorial team Last updated Aug 25, 2026

Connected in the Atlas

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Treatments

Bespoke base editor for CPS1 deficiency (the KJ Muldoon case)

Scientists

Kiran Musunuru
Information éducative uniquement Cette page est une ressource de référence, et non un conseil médical. L'état de la recherche et des autorisations réglementaires évolue ; vérifiez la date de dernière mise à jour ci-dessus et confirmez tout élément important auprès des sources primaires indiquées.