Gen düzenlemenin kapsamlı rehberi.
Menü
Ana Sayfa Öğren Haberler Atlas'a Sor
Keşfet Teknolojiler Hastalıklar Tedaviler Klinik Araştırmalar Şirketler Bilim insanları Genler Araştırma Kurumlar
Tıbbın ötesinde Tarım Etik Yatırım Dünya haritası
Öğren ve Araçlar Buradan başlayın Sözlük A–Z Teknolojileri karşılaştır Zaman çizelgesi Listeler ve Sıralamalar Yapay Zeka Ajanları ★ Kaydedildi API
Hakkında Hakkımızda Yöntem Veri Kaynakları Yayın Politikası İletişim Yasal Uyarılar

🧭 Rehberli Görünüm
Genetiğe yeni misiniz? Gezinirken her terimi sade bir dille açıklıyoruz. Aynı sayfalar, yardım da dahil.

⚡ Uzman Görüşü
Biyolojiyi zaten biliyorsunuz. Sadece içerik — sade ve özlü, fazladan açıklama yok. Bu varsayılan görünümdür.

Arayüz dili
Açık mod

Özel şirket · Somerville, Massachusetts

bluebird bio

A pioneer of lentiviral gene addition with several approved therapies — and a cautionary tale about the economics of one-time cures.

Approved Gene addition

Boru hattı

Açıklanan her programın şu anki durumu. Aşamalar, gösterilen tarihteki şirketin kendi açıklamalarından alınmıştır.

ProgramHastalıkTeknolojiAşama
Lyfgenia Sickle cell disease Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
Zynteglo Beta thalassemia Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved

Atlas'a kaydedilen boru hattı: Aug 25, 2026. Şirketler ilaç geliştirme süreçlerini sık sık güncelliyor — şirketin kendi materyallerini ve düzenleyici kurum başvurularını kontrol ederek doğrulayın.

Tek paragrafta

bluebird bio developed approved gene therapies for beta thalassemia, sickle cell disease and a rare brain disorder, using viruses to add working genes rather than editing existing ones. Its scientific record is strong and its commercial history difficult: extremely expensive one-time treatments for small populations turned out to be a hard business, and the company withdrew from the European market and was eventually taken private.

bluebird bio developed lentiviral gene-addition therapies including Zynteglo (beta thalassemia), Lyfgenia (sickle cell disease) and Skysona (cerebral adrenoleukodystrophy). Despite approvals, commercial difficulties led to withdrawal from the European market and, in 2025, acquisition and take-private. Its history is the field's clearest illustration that regulatory success and commercial viability are separate problems.

Sources

Yatırım tavsiyesi değildir Bu profil, kamuya açık açıklamalardan derlenen eğitici bilgilerdir. Herhangi bir menkul kıymeti almak, satmak veya elde tutmak için bir tavsiye niteliği taşımaz ve şirketin geleceğine ilişkin bir görüş bildirmez. Biyoteknoloji son derece spekülatif bir alandır ve klinik programların büyük çoğunluğu başarısızlıkla sonuçlanır. Tam sorumluluk reddi beyanları →

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.