Pipeline zoals vastgelegd in de CRISPR Decoded op Oct 27, 2026. Bedrijven passen hun pipelines regelmatig aan, controleer altijd de eigen materialen en regelgevingsdossiers van het bedrijf.
In één alinea
bluebird bio developed approved gene therapies for beta thalassemia, sickle cell disease and a rare brain disorder, using viruses to add working genes rather than editing existing ones. Its scientific record is strong and its commercial history difficult: extremely expensive one-time treatments for small populations turned out to be a hard business, and the company withdrew from the European market and was eventually taken private.
bluebird bio developed lentiviral gene-addition therapies including Zynteglo (beta thalassemia), Lyfgenia (sickle cell disease) and Skysona (cerebral adrenoleukodystrophy). Despite approvals, commercial difficulties led to withdrawal from the European market and, in 2025, acquisition and take-private. Its history is the field's clearest illustration that regulatory success and commercial viability are separate problems.
Geen beleggingsadvies
Dit profiel is educatieve informatie samengesteld uit openbare bekendmakingen. Het is geen aanbeveling om een effect te kopen, verkopen of aan te houden, en het is geen mening over de vooruitzichten van het bedrijf. Biotechnologie is sterk speculatief en de meeste klinische programma's mislukken.
Volledige disclaimers →
Written by CRISPR Decoded editorial teamLast updated Oct 27, 2026
Connected in CRISPR Decoded
Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.
Deze link opent een website die wij niet beheren. We kunnen de inhoud, de nauwkeurigheid of de manier waarop die site omgaat met je gegevens niet controleren, inclusief eigen cookies en tracking. Niets wat je daar leest is door ons beoordeeld.