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Azienda privata · Somerville, Massachusetts
bluebird bio
A pioneer of lentiviral gene addition with several approved therapies, and a cautionary tale about the economics of one-time treatments.
ApprovedGene addition
Pipeline
A che punto si trova ciascun programma divulgato. Le fasi provengono dalle comunicazioni ufficiali dell'azienda alla data indicata.
Pipeline registrata nell'CRISPR Decoded il Oct 27, 2026. Le aziende aggiornano frequentemente i loro pipeline. Verifica con i materiali ufficiali dell'azienda e con le comunicazioni regolatorie.
In un paragrafo
bluebird bio developed approved gene therapies for beta thalassemia, sickle cell disease and a rare brain disorder, using viruses to add working genes rather than editing existing ones. Its scientific record is strong and its commercial history difficult: extremely expensive one-time treatments for small populations turned out to be a hard business, and the company withdrew from the European market and was eventually taken private.
bluebird bio developed lentiviral gene-addition therapies including Zynteglo (beta thalassemia), Lyfgenia (sickle cell disease) and Skysona (cerebral adrenoleukodystrophy). Despite approvals, commercial difficulties led to withdrawal from the European market and, in 2025, acquisition and take-private. Its history is the field's clearest illustration that regulatory success and commercial viability are separate problems.
Non è una consulenza agli investimenti
Questo profilo è informazione educativa compilata da documenti pubblici. Non costituisce una raccomandazione ad acquistare, vendere o detenere titoli, né un giudizio sulle prospettive dell'azienda. La biotecnologia è altamente speculativa e la maggior parte dei programmi clinici non va a buon fine.
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Written by CRISPR Decoded editorial teamLast updated Oct 27, 2026
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