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Entreprise privée · Somerville, Massachusetts

bluebird bio

A pioneer of lentiviral gene addition with several approved therapies — and a cautionary tale about the economics of one-time cures.

Approved Gene addition

Pipeline

L'état d'avancement de chaque programme divulgué. Les étapes proviennent des communications officielles de l'entreprise à la date indiquée.

ProgrammeMaladieTechnologiePhase
Lyfgenia Sickle cell disease Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
Zynteglo Beta thalassemia Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved

Pipeline tel qu'enregistré dans l'Atlas le Aug 25, 2026. Les entreprises révisent fréquemment leurs pipelines — vérifiez auprès des documents officiels de l'entreprise et de ses dépôts réglementaires.

En un paragraphe

bluebird bio developed approved gene therapies for beta thalassemia, sickle cell disease and a rare brain disorder, using viruses to add working genes rather than editing existing ones. Its scientific record is strong and its commercial history difficult: extremely expensive one-time treatments for small populations turned out to be a hard business, and the company withdrew from the European market and was eventually taken private.

bluebird bio developed lentiviral gene-addition therapies including Zynteglo (beta thalassemia), Lyfgenia (sickle cell disease) and Skysona (cerebral adrenoleukodystrophy). Despite approvals, commercial difficulties led to withdrawal from the European market and, in 2025, acquisition and take-private. Its history is the field's clearest illustration that regulatory success and commercial viability are separate problems.

Sources

Pas un conseil en investissement Ce profil est une information éducative compilée à partir de communications publiques. Il ne constitue pas une recommandation d'acheter, de vendre ou de conserver un titre, et ne représente pas un avis sur les perspectives de l'entreprise. La biotechnologie est très spéculative et la plupart des programmes cliniques échouent. Avertissements complets →

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