Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Что проверяется в этом испытании
The trial that started clinical gene editing. Years before CRISPR was a tool, patients with HIV had their own immune cells taken out, had a gene edited with zinc finger nucleases, and had them returned. It showed that a permanent, targeted edit could be made in a patient's cells and given back safely.
A Phase 1 study of autologous CD4 T cells with CCR5 disrupted by zinc finger nucleases in people with HIV. Published in the New England Journal of Medicine, it reported that infusion was safe and that modified cells persisted, establishing the clinical feasibility of therapeutic genome editing.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2014
Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV ↗
Что означает и что не означает результат испытания
Результаты ранних фаз получены на небольшом числе участников при коротком периоде наблюдения. Они могут измениться с увеличением числа людей и временем наблюдения, а исследование, которое набирает участников, активно или даже завершено, ещё не доказывает, что лечение работает. Критерии включения строгие; право на участие определяется площадкой исследования, а не веб-сайтом.