Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Wat deze proef test
The trial that started clinical gene editing. Years before CRISPR was a tool, patients with HIV had their own immune cells taken out, had a gene edited with zinc finger nucleases, and had them returned. It showed that a permanent, targeted edit could be made in a patient's cells and given back safely.
A Phase 1 study of autologous CD4 T cells with CCR5 disrupted by zinc finger nucleases in people with HIV. Published in the New England Journal of Medicine, it reported that infusion was safe and that modified cells persisted, establishing the clinical feasibility of therapeutic genome editing.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2014
Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV ↗
Wat een proefresultaat wel en niet betekent
Resultaten uit vroege fasen komen van kleine aantallen deelnemers en korte follow-up. Ze kunnen veranderen met meer mensen en meer tijd, en een onderzoek dat werft, actief of zelfs afgerond is, heeft nog niet aangetoond dat een behandeling werkt. Inschrijvingscriteria zijn streng; geschiktheid wordt bepaald door het onderzoekscentrum, nooit door een website.