Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Was in dieser Studie getestet wird
The trial that started clinical gene editing. Years before CRISPR was a tool, patients with HIV had their own immune cells taken out, had a gene edited with zinc finger nucleases, and had them returned. It showed that a permanent, targeted edit could be made in a patient's cells and given back safely.
A Phase 1 study of autologous CD4 T cells with CCR5 disrupted by zinc finger nucleases in people with HIV. Published in the New England Journal of Medicine, it reported that infusion was safe and that modified cells persisted, establishing the clinical feasibility of therapeutic genome editing.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2014
Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV ↗
Was ein Studienergebnis bedeutet – und was nicht
Ergebnisse aus frühen Phasen stammen aus kleinen Teilnehmerzahlen und kurzen Beobachtungszeiträumen. Sie können sich mit mehr Teilnehmern und mehr Zeit verändern, und eine Studie, die rekrutiert, aktiv oder sogar abgeschlossen ist, hat noch nicht bewiesen, dass eine Behandlung wirkt. Die Einschlusskriterien sind streng; die Eignung wird von der Studieneinrichtung entschieden, niemals von einer Website.