Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Bu denemenin test ettiği şey
The earlier trial of the hereditary angioedema treatment, testing whether a single infusion could reduce swelling attacks. Its results were published in a major medical journal and supported the move into the Phase 3 study that followed.
A Phase 1/2 study of NTLA-2002 in adults with hereditary angioedema, evaluating safety, pharmacodynamics and attack rate following a single dose. Results were published in the New England Journal of Medicine and supported progression to the Phase 3 HAELO study.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
CRISPR-based therapy for hereditary angioedema ↗
Bir deneme sonucunun ne anlama geldiği, ne anlama gelmediği
Erken aşama sonuçları az sayıda katılımcıdan ve kısa takip sürelerinden elde edilir. Daha fazla kişiyle ve daha fazla zamanla değişebilirler; ayrıca katılımcı aranan, devam eden ya da tamamlanmış bir araştırma, bir tedavinin işe yaradığını kanıtlamış sayılmaz. Katılım kriterleri katıdır; uygunluğa bir web sitesi değil, araştırma merkezi karar verir.