Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
The earlier trial of the hereditary angioedema treatment, testing whether a single infusion could reduce swelling attacks. Its results were published in a major medical journal and supported the move into the Phase 3 study that followed.
A Phase 1/2 study of NTLA-2002 in adults with hereditary angioedema, evaluating safety, pharmacodynamics and attack rate following a single dose. Results were published in the New England Journal of Medicine and supported progression to the Phase 3 HAELO study.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
CRISPR-based therapy for hereditary angioedema ↗
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.