Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Apa yang diuji dalam uji klinis ini
The earlier trial of the hereditary angioedema treatment, testing whether a single infusion could reduce swelling attacks. Its results were published in a major medical journal and supported the move into the Phase 3 study that followed.
A Phase 1/2 study of NTLA-2002 in adults with hereditary angioedema, evaluating safety, pharmacodynamics and attack rate following a single dose. Results were published in the New England Journal of Medicine and supported progression to the Phase 3 HAELO study.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
CRISPR-based therapy for hereditary angioedema ↗
Apa yang dimaksud dan tidak dimaksud oleh hasil uji klinis
Hasil fase awal berasal dari jumlah peserta yang kecil dan waktu tindak lanjut yang singkat. Hasilnya dapat berubah seiring bertambahnya peserta dan waktu, dan uji klinis yang sedang merekrut, aktif, atau bahkan sudah selesai belum membuktikan bahwa suatu pengobatan berhasil. Kriteria pendaftaran sangat ketat; kelayakan ditentukan oleh pihak uji klinis, bukan oleh sebuah situs web.