Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
ما الذي تختبره هذه التجربة
The earlier trial of the hereditary angioedema treatment, testing whether a single infusion could reduce swelling attacks. Its results were published in a major medical journal and supported the move into the Phase 3 study that followed.
A Phase 1/2 study of NTLA-2002 in adults with hereditary angioedema, evaluating safety, pharmacodynamics and attack rate following a single dose. Results were published in the New England Journal of Medicine and supported progression to the Phase 3 HAELO study.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
CRISPR-based therapy for hereditary angioedema ↗
ما الذي تعنيه نتيجة التجربة وما لا تعنيه
نتائج المراحل المبكرة مستقاة من أعداد صغيرة من المشاركين ومتابعة قصيرة الأمد. وقد تتغير مع زيادة المشاركين والوقت، والتجربة التي تستقطب مشاركين أو جارية أو حتى مكتملة لم تُثبت بعد نجاعة العلاج. معايير الالتحاق صارمة، وتُحدَّد الأهلية من قِبَل موقع التجربة لا من قِبَل أي موقع إلكتروني.