Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Что проверяется в этом испытании
A large late-stage trial testing whether a single infusion of a CRISPR treatment, which switches off a gene in the liver, helps people whose hearts are being damaged by amyloid deposits. In 2025 a participant died of liver failure after dosing; the trial was paused and placed on hold by the FDA, and the hold was later lifted.
A global Phase 3 study of nexiguran ziclumeran, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic TTR, in participants with ATTR cardiomyopathy. Following a serious hepatic adverse event and death in a participant in his early eighties, Intellia voluntarily paused dosing and screening; the FDA imposed a clinical hold, which was subsequently lifted for this study.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2025
Intellia provides update on MAGNITUDE clinical trials ↗ - Intellia Therapeutics · 2025
Intellia announces FDA lift of clinical hold on MAGNITUDE Phase 3 clinical trial in ATTR-CM ↗
Что означает и что не означает результат испытания
Результаты ранних фаз получены на небольшом числе участников при коротком периоде наблюдения. Они могут измениться с увеличением числа людей и временем наблюдения, а исследование, которое набирает участников, активно или даже завершено, ещё не доказывает, что лечение работает. Критерии включения строгие; право на участие определяется площадкой исследования, а не веб-сайтом.