Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
यह ट्रायल किसका परीक्षण कर रहा है
A large late-stage trial testing whether a single infusion of a CRISPR treatment, which switches off a gene in the liver, helps people whose hearts are being damaged by amyloid deposits. In 2025 a participant died of liver failure after dosing; the trial was paused and placed on hold by the FDA, and the hold was later lifted.
A global Phase 3 study of nexiguran ziclumeran, a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic TTR, in participants with ATTR cardiomyopathy. Following a serious hepatic adverse event and death in a participant in his early eighties, Intellia voluntarily paused dosing and screening; the FDA imposed a clinical hold, which was subsequently lifted for this study.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2025
Intellia provides update on MAGNITUDE clinical trials ↗ - Intellia Therapeutics · 2025
Intellia announces FDA lift of clinical hold on MAGNITUDE Phase 3 clinical trial in ATTR-CM ↗
किसी ट्रायल के नतीजे का क्या मतलब होता है और क्या नहीं
शुरुआती चरण के परिणाम कम संख्या में प्रतिभागियों और कम अनुवर्ती समय से आते हैं। अधिक लोगों और अधिक समय के साथ ये बदल सकते हैं, और कोई ट्रायल जो भर्ती कर रहा हो, सक्रिय हो या पूर्ण भी हो चुका हो, यह साबित नहीं करता कि कोई उपचार काम करता है। नामांकन मानदंड सख्त होते हैं; पात्रता का निर्णय ट्रायल साइट करती है, न कि कोई वेबसाइट।