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Sperimentazione clinica · ATTR amyloidosis
MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy
Titolo ufficiale: A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy
PausedPhase IIINCT06672237
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
The companion Phase 3 study to MAGNITUDE, in people whose nerves rather than heart are affected by the same disease. It was paused alongside MAGNITUDE after the safety event in that trial.
A Phase 3 study of nexiguran ziclumeran in hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy. Dosing and screening were paused alongside MAGNITUDE following the hepatic safety event, and the study was placed on clinical hold by the FDA.
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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