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Klinische Studie · ATTR amyloidosis
MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy
Offizieller Titel: A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy
PausedPhase IIINCT06672237
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Was in dieser Studie getestet wird
The companion Phase 3 study to MAGNITUDE, in people whose nerves rather than heart are affected by the same disease. It was paused alongside MAGNITUDE after the safety event in that trial.
A Phase 3 study of nexiguran ziclumeran in hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy. Dosing and screening were paused alongside MAGNITUDE following the hepatic safety event, and the study was placed on clinical hold by the FDA.
Was ein Studienergebnis bedeutet – und was nicht
Ergebnisse aus frühen Phasen stammen aus kleinen Teilnehmerzahlen und kurzen Beobachtungszeiträumen. Sie können sich mit mehr Teilnehmern und mehr Zeit verändern, und eine Studie, die rekrutiert, aktiv oder sogar abgeschlossen ist, hat noch nicht bewiesen, dass eine Behandlung wirkt. Die Einschlusskriterien sind streng; die Eignung wird von der Studieneinrichtung entschieden, niemals von einer Website.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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