Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Bu denemenin test ettiği şey
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
Bir deneme sonucunun ne anlama geldiği, ne anlama gelmediği
Erken aşama sonuçları az sayıda katılımcıdan ve kısa takip sürelerinden elde edilir. Daha fazla kişiyle ve daha fazla zamanla değişebilirler; ayrıca katılımcı aranan, devam eden ya da tamamlanmış bir araştırma, bir tedavinin işe yaradığını kanıtlamış sayılmaz. Katılım kriterleri katıdır; uygunluğa bir web sitesi değil, araştırma merkezi karar verir.