Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
O que este estudo está testando
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
O que um resultado de estudo significa — e o que não significa
Resultados de fases iniciais vêm de um número pequeno de participantes e acompanhamento de curto prazo. Eles podem mudar com mais pessoas e mais tempo, e um ensaio que está recrutando, ativo ou até concluído ainda não estabeleceu que um tratamento funciona. Os critérios de inclusão são rigorosos; a elegibilidade é decidida pelo centro do ensaio, nunca por um site.