Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
이 임상시험이 검증하는 내용
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
임상시험 결과가 의미하는 것과 의미하지 않는 것
초기 임상 결과는 소수의 참가자와 짧은 추적 관찰 기간에서 얻은 것입니다. 참가자 수와 시간이 늘어나면 결과가 달라질 수 있으며, 모집 중·진행 중·완료된 임상시험이라도 치료 효과가 입증된 것은 아닙니다. 등록 기준은 엄격하며, 참여 자격은 임상시험 기관이 결정하고 웹사이트가 결정하지 않습니다.