Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Apa yang diuji dalam uji klinis ini
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
Apa yang dimaksud dan tidak dimaksud oleh hasil uji klinis
Hasil fase awal berasal dari jumlah peserta yang kecil dan waktu tindak lanjut yang singkat. Hasilnya dapat berubah seiring bertambahnya peserta dan waktu, dan uji klinis yang sedang merekrut, aktif, atau bahkan sudah selesai belum membuktikan bahwa suatu pengobatan berhasil. Kriteria pendaftaran sangat ketat; kelayakan ditentukan oleh pihak uji klinis, bukan oleh sebuah situs web.