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क्लिनिकल ट्रायल · Hereditary angioedema
HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing
आधिकारिक शीर्षक: A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema
CompletedPhase IIINCT06634420
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
यह ट्रायल किसका परीक्षण कर रहा है
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
किसी ट्रायल के नतीजे का क्या मतलब होता है और क्या नहीं
शुरुआती चरण के परिणाम कम संख्या में प्रतिभागियों और कम अनुवर्ती समय से आते हैं। अधिक लोगों और अधिक समय के साथ ये बदल सकते हैं, और कोई ट्रायल जो भर्ती कर रहा हो, सक्रिय हो या पूर्ण भी हो चुका हो, यह साबित नहीं करता कि कोई उपचार काम करता है। नामांकन मानदंड सख्त होते हैं; पात्रता का निर्णय ट्रायल साइट करती है, न कि कोई वेबसाइट।
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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